Malattie rare: review

Ho scelto di descrivere brevemente tre delle tante malattie rare diffuse nel mondo, di cui molte con eziologia sconosciuta e prive ancora di un'adeguata terapia, poiché la mia professione di farmacista ospedaliero mi pone ogni giorno dinanzi a persone che affrontano la propria patologia con una speranza. La speranza di guarire. La ricerca scientifica ha recentemente alimentato queste speranze con la scoperta di nuovi farmaci o nuove modalità di somministrazione, che, per lo meno, riescano a migliorare la qualità di vita dei pazienti.